日前，美国FDA发布一份安全通信，警告称Intercept制药的Ocaliva在原发性胆汁性胆管炎患者中使用时，不正确的剂量可导致严重的肝损伤和死亡风险。美国FDA表示，自Ocaliva（奥贝胆酸）于年5月获批用于肝脏疾病以来的13个月里，已经确认了19例死亡病例，其中8例死亡提供了死因信息。
据报道，在7例死亡中，死亡原因是原发性胆汁性胆管炎的恶化，而另一例死亡的情况则是心血管疾病。至关重要的是，在这8例死亡病例中，有7例中重度肝功能减退患者每天接受5mg的奥贝胆酸，而不是监管机构建议的每周两次，不超过10mg的剂量。
该机构还确认了11例严重肝损伤病例在使用奥贝胆酸；其中6例基线时有中度或重度肝功能下降，后来发展成严重肝损伤的患者正接受不正确的每天5mg剂量的奥贝胆酸。这6名患者中有3人死亡，他们包括在监管机构提到的19例死亡病例中。
FDA建议医疗保健专业人员在初始使用这款药物治疗之前，应确定患者的基线肝功能，并且FDA重申，那些有中重度肝损伤的患者应以批准的每周5mg的剂量方案开始使用这款药物，而不是每日5mg剂量用于其他原发性胆汁性胆管炎患者。
此外，应对病情进展进行监测，并在必要时进行剂量调整，如果预期有肝损伤，应停止使用该药物治疗。Leerink分析师Schwartz称，FDA警告对“大量死亡和原发性胆汁性胆管炎病例的恶化尤其担忧，这可能令FDA更倾向于采用黑框警告”。
然而，路透社报道称，加拿大皇家银行资本市场的分析师对这一消息并不太关心，他们指出，该药物的标签已经包含了这些风险，而受影响的患者在原发性胆汁性胆管炎总人口中所占的比例不到5%。消息传出后，Intercept公司的股价下跌逾10%。
奥贝胆酸是一种高度选择性核受体激动剂，这种核受体表达在调节胆汁酸、炎症、纤维化及代谢通路的肝脏和小肠上，这款药物已被纳入NHS，用以治疗对目前治疗药物应答不完全或不耐受，并仍处于发展成肝硬化、肝移植或死亡风险的原发性胆汁性胆管炎患者。
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