文献摘要Seladelpar在原发性胆汁 [复制链接]

背景与目的

我们研究了seladelpar，一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体-delta激动剂，研究其在成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者熊去氧胆酸治疗不耐受或有疾病进展风险(碱性磷酸酶[ALP]≥1.67×ULN)中的有效性和安全性。

方法

我们研究了seladelpar，一种选择性过氧化物酶体增殖物激活受体-delta激动剂，研究其在成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者熊去氧胆酸治疗不耐受或有疾病进展风险(碱性磷酸酶[ALP]≥1.67×ULN)中的有效性和安全性。

结果

Seladelpar在有疾病进展风险的PBC患者中，在胆汁淤积和炎症的生化标志物方面表现出强大的、剂量依赖性的、临床显著的和持久的改善。Seladelpar治疗是安全的，耐受性良好，瘙痒症状没有增加。在第52周，2mg、5mg和10mg组的综合应答(ALP1.67×ULN，ALP下降≥15%，总胆红素正常)分别为64%、53%和67%，ALP正常化率分别为9%、13%和33%。瘙痒视觉模拟评分在5mg和10mg组中下降。没有治疗相关的严重不良事件，4例患者因不良反应而停药。

结论

Seladelpar在有疾病进展风险的PBC患者中，在胆汁淤积和炎症的生化标志物方面表现出强大的、剂量依赖性的、临床显著的和持久的改善。Seladelpar治疗是安全的，耐受性良好，瘙痒症状没有增加。

——BowlusCL,GalambosMR,AspinallRJ,etal.AphaseII,randomized,open-label,52-weekstudyofseladelparinpatientswithprimarybiliarycholangitis[publishedonlineaheadofprint,Mar30].JHepatol.;S-(22)-8.doi:10./j.jhep..02.

翻译：王诗美

校对：王晓旭